Cette directive ministérielle s'adresse également, avec les adaptations nécessaires* :  

• au Centre de santé Inuulitsivik
• au Centre de santé Tulattavik de l'Ungava
• au Centre local de services communautaires Naskapi
• au Conseil cri de la santé et des services sociaux de la Baie-James
• à la Régie régionale de la santé et des services sociaux du Nunavik

La présente directive ministérielle a pour but de guider l'établissement dans l'application des articles 395 à 400 et 404 de la Loi sur la gouvernance du système de santé et de services sociaux (RLRQ, chapitre G-1.021) (LGSSSS), afin d'uniformiser le traitement des demandes d'un professionnel habilité à prescrire de fournir un médicament pour des motifs de nécessité médicale particulière (NMP) ou pour un traitement d'exception (TE).

Sauf pour des situations exceptionnelles énoncées ci-dessous (NMP et TE), un établissement ne peut utiliser et ne peut fournir que des médicaments qui apparaissent sur la Liste des médicaments-Établissements dressée à cette fin par le ministre de la Santé (ci-après « le ministre »). Cette liste ne comprend que des médicaments qui ont reçu un avis de conformité du gouvernement fédéral pour des indications thérapeutiques reconnues par l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Elle est mise à jour périodiquement par le ministre après avoir considéré les recommandations formulées par l'INESSS.

L'INESSS a notamment pour rôle d'assister le ministre dans la mise à jour de la Liste des médicaments-Établissements. À cette fin, l'INESSS donne son avis sur la valeur thérapeutique du médicament, la justesse du prix, le rapport entre le coût et l'efficacité du médicament de même que sur les conséquences de l'inscription du médicament à la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et des services sociaux.

Un établissement a l'obligation de fournir un médicament inscrit à la Liste des médicaments-Établissements à un usager dont la condition correspond aux indications reconnues par l'INESSS, s'il n'existe pas d'alternatives aux médicaments sélectionnés par l'établissement.

Le chef du département de pharmacie a la responsabilité de s'assurer que les médicaments prescrits sont utilisés conformément aux critères d'utilisation apparaissant à la Liste des médicaments-Établissements.

Dans des circonstances particulières, le professionnel habilité à prescrire peut, pour des motifs de NMP, utiliser ou prescrire d'autres médicaments que ceux apparaissant sur la Listes des médicaments-Établissements ou des médicaments pour d'autres indications que celles inscrites à cette liste. L'indication thérapeutique recherchée pour un usager particulier doit apparaître dans l'avis de conformité du gouvernement fédéral. On entend par motif de NMP un besoin démontré qui, en raison de la condition particulière de l'usager, ne peut être comblé par des médicaments inscrits à la Liste de médicaments-Établissements, pour les indications thérapeutiques reconnues par l'INESSS.

Il en est de même pour des TE, soit des médicaments ayant obtenu l'avis de conformité du gouvernement fédéral pour une ou des indication (s) thérapeutique (s) autre (s) que celle recherchée pour l'usager ou des médicaments qui n'ont pas reçu un avis de conformité du gouvernement fédéral et qui pourraient être disponibles par l'intermédiaire du Programme d'accès spécial de Santé Canada (PAS). Dans ce cas, le professionnel habilité à prescrire devra démontrer le besoin exceptionnel qui, en raison de la gravité de la condition particulière de l'usager, ne peut être comblé par aucun des médicaments avec une ou des indications thérapeutiques ayant reçu un avis de conformité du gouvernement fédéral.

Lorsqu'un usager reçoit déjà, en externe, un médicament avec indication thérapeutique qui n'apparaît pas sur la Listes des médicaments-Établissements, l'établissement doit assurer la continuité des soins et fournir le médicament à l'usager si cela s'avère indiqué selon le ou les professionnels responsables de la pharmacothérapie du patient. Pour ces cas, une demande de NMP ou TE n'est pas nécessaire. Le professionnel habilité à prescrire devra toutefois spécifier, lors de la prescription, qu'il s'agit d'une poursuite de traitement initié en externe. Cependant, dans un contexte d'hébergement de longue durée ou d'hospitalisation prolongée, le médicament avec indication thérapeutique devra, dans un délai raisonnable, comme pour tout autre médicament de NMP ou TE, faire l'objet d'une demande complète par le professionnel habilité à prescrire afin que le comité de pharmacologie puisse juger de la pertinence à le poursuivre durant le séjour de l'usager dans l'établissement.

Le comité de pharmacologie a l'obligation d'évaluer toute demande dûment complétée, et de rendre une décision écrite et motivée. Le comité de pharmacologie doit prendre en considération les avis de l'INESSS et demander l'avis d'un expert externe lorsqu'il ne dispose pas de l'expertise au sein de son établissement pour évaluer adéquatement la demande. Puisqu'il s'agit d'un médicament ou d'une indication n'apparaissant pas à la Liste des médicaments-Établissements, le comité de pharmacologie doit traiter toute demande au cas par cas, considérant le caractère unique de chacune de ces demandes pour un usager particulier. L'évaluation de la demande par le comité de pharmacologie doit inclure une appréciation économique sommaire de l'impact du médicament sur la consommation de soins et de services de santé de l'usager (ex.: une réduction de la fréquence ou de la durée des hospitalisations, du nombre de consultations médicales, etc.). Lorsqu'il accorde une autorisation pour un médicament ayant fait l'objet, dans un avis au ministre d'un refus par l'INESSS de reconnaître sa valeur thérapeutique faisant l'objet de la demande, il doit acheminer la décision anonymisée aux fins du registre tenu par l'INESSS selon les modalités déterminées par ce dernier. Ce registre se veut un outil de suivi pour l'INESSS et pourra servir de complément d'aide à la décision pour les comités de pharmacologie.

Les articles 395 à 400 de la LGSSSS ne concernent pas les médicaments utilisés en contexte de recherche. Ces médicaments sont ceux qui sont en investigation dans un établissement dans le cadre d'une recherche (essai clinique ou autre) impliquant un projet ou un protocole dûment approuvé par un comité d'éthique de la recherche. Une demande qui s'inscrit dans le cadre d'un projet de recherche n'est pas considérée comme une demande pour NMP ou TE et n'a pas à être soumise à l'attention du comité de pharmacologie, tant que la recherche n'est pas complétée.

Afin de justifier sa demande, le professionnel habilité à prescrire doit:

• Établir le potentiel d'efficacité favorable du médicament de l'usager en ce sens qu'il doit notamment décrire les effets bénéfiques attendus et mesurables visés par le recours au médicament faisant l'objet de la demande:
  • diagnostic et stade de la maladie;
  • gravité de la condition médicale (notamment en se prononçant sur le pronostic vital ou en décrivant les limites fonctionnelles qu'entraîne ou entraînerait la condition médicale à traiter);
  • intention de traitement (guérison de la maladie, amélioration notable de la condition médicale, ralentissement de la progression de la maladie, stabilisation ou amélioration des atteintes fonctionnelles, diminution des consultations médicales ou des hospitalisations, amélioration marquée de l'autonomie de la personne traitée ou le ralentissement de la dégradation de son état de santé);
  • caractéristiques de l'usager ou de la maladie requises pour l'évaluation;
  • autres traitements reçus, autres options thérapeutiques et motifs justifiant qu'elles n'ont pas été retenues (contre-indication, allergie ou intolérance grave, inefficacité en raison de la condition clinique).

Le fait que le médicament visé par la demande pourrait être plus efficace qu'un médicament inscrit à la Liste des médicaments-Établissements ne constitue pas à lui seul une justification d'un recours en NMP ou en TE.

• Soumettre les données scientifiques soutenant les effets cliniques recherchés permettant de combler de façon notable le besoin particulier de l'usager

Pour une demande concernant un médicament utilisé en oncologie, il est de la responsabilité du professionnel habilité à prescrire d'obtenir l'avis d'un comité de diagnostic et de traitement du cancer (CDTC), de préférence dédié au siège tumoral impliqué. Ces données ou avis du CDTC doivent être fournis au comité de pharmacologie pour que celui-ci puisse les intégrer à son évaluation. Soulignons par ailleurs que la décision finale échoit au comité de pharmacologie comme le prévoit la LGSSSS.

De plus, pour toute demande, le professionnel habilité à prescrire doit établir un plan de surveillance clinique de l'efficacité (marqueur d'efficacité, valeurs actuelles versus valeurs cibles, délai visé pour l'amélioration satisfaisante de l'état clinique) et de l'innocuité (effets indésirables à surveiller, fréquence du suivi, modalité de prévention et/ou de prise en charge des effets indésirables). Il devra ensuite en assurer la documentation écrite au dossier de l'usager.

3.1 Demande pour un médicament avec indication thérapeutique ayant fait l'objet d'une évaluation par l'INESSS

Pour les quatre types de demandes suivantes, en plus d'établir le potentiel d'efficacité favorable pour l'usager et de soumettre les données scientifiques, le professionnel habilité à prescrire doit indiquer quels éléments justifient l'utilisation de ce médicament bien que la valeur thérapeutique n'ait pas été reconnue par l'INESSS ou que le ministre ait décidé de sursoir à la décision:

1. Médicament avec indication thérapeutique ayant fait l'objet d'un avis au ministre par l'INESSS ne reconnaissant pas la valeur thérapeutique pour une demande dont les éléments (caractéristiques de l'usager, caractéristiques de la maladie et la séquence de traitement) correspondent à ceux inclus dans la portée de l'Avis de l'INESSS.

Pour que la demande soit autorisée par le comité de pharmacologie, le professionnel habilité à prescrire devra démontrer que la condition particulière de l'usager est telle que la prise de ce médicament ne peut être retardée sans que cela ne risque d'entraîner à brève échéance, des complications susceptibles de mener à une détérioration irréversible de sa condition.

On évalue l'échéance de la détérioration de la condition notamment en considérant la vitesse à laquelle elle risque de se détériorer ainsi que les délais dans lesquels il est prévisible que de nouveaux traitements deviennent disponibles ou que de nouvelles données permettent une réévaluation de la valeur thérapeutique du médicament par l'INESSS.

Le professionnel habilité à prescrire doit alors établir le caractère essentiel du médicament pour l'indication thérapeutique faisant l'objet de la demande en démontrant notamment l'absence de toute autre option connue du professionnel permettant d'éviter le risque de détérioration irréversible à brève échéance.

De plus, le professionnel habilité à prescrire devra aussi démontrer que des données scientifiques, qui n'étaient pas disponibles au moment de l'évaluation du médicament par l'INESSS, démontrent une efficacité nettement supérieure répondant aux besoins spécifiques du patient et justifient sa demande.

2. Médicament avec indication thérapeutique ayant fait l'objet d'un avis au ministre par l'INESSS ne reconnaissant pas la valeur thérapeutique, et dont un plusieurs éléments significatifs de la demande de NMP sont exclus de la portée de l'Avis de l'INESSS.

Le professionnel habilité à prescrire devra alors démontrer qu'au moins un des éléments suivants s'appliquent dans le cas de sa demande, ce qui l'exclut de la portée de l'Avis de l'INESSS:

• La demande concerne un usager dont les caractéristiques sont différentes de celles de la population évaluée par l'INESSS et sur laquelle l'INESSS s'est appuyé pour formuler ses recommandations.
• La demande concerne un usager dont la maladie présente des caractéristiques différentes de celles de la maladie de la population évaluée par l'INESSS et sur laquelle l'INESSS s'est appuyé pour formuler ses recommandations.
• La demande concerne un médicament qui sera utilisé dans une séquence de traitement différente par rapport à celle recommandée par l'INESSS ou en remplacement du traitement préconisé par l'INESSS en raison d'une allergie ou d'une contre-indication.

En ce qui concerne le premier et deuxième élément, le professionnel habilité à prescrire devra en outre démontrer sur la base de données valides, qu'en raison des caractéristiques différentes du patient ou de sa maladie, le traitement envisagé est susceptible d'engendrer des bénéfices thérapeutiques nettement supérieurs à ceux mesurés dans la population pour laquelle l'INESSS a rendu un avis défavorable sur la valeur thérapeutique.

3. Médicament avec indication thérapeutique ayant fait l'objet d'un avis au ministre par l'INESSS reconnaissant la valeur thérapeutique, mais pour lequel le ministre a sursis à sa décision pour une demande dont les éléments (caractéristiques de l'usager, caractéristiques de la maladie et la séquence de traitement) correspondent à ceux inclus dans la portée de l'Avis de l'INESSS.

Le professionnel habilité à prescrire devra alors démontrer que le traitement ne peut être reporté considérant la condition particulière et grave de l'usager. L'ampleur anticipée des résultats thérapeutiques sur le cours de la maladie doit être considérée dans la décision d'amorcer le traitement à court terme.

4. Médicament avec indication thérapeutique ayant fait l'objet d'un avis au ministre par l'INESSS reconnaissant la valeur thérapeutique, mais pour lequel le ministre a sursis à sa décision et dont un ou plusieurs éléments significatifs de la demande de NMP sont exclus de la portée de l'Avis de l'INESSS.

Le professionnel habilité à prescrire devra alors démontrer qu'au moins un des éléments suivants s'appliquent dans le cas de sa demande, ce qui l'exclut de la portée de l'Avis de l'INESSS:

• La demande concerne un usager dont les caractéristiques sont différentes de celles de la population évaluée par l'INESSS et sur laquelle l'INESSS s'est appuyé pour formuler ses recommandations.
• La demande concerne un usager dont la maladie présente des caractéristiques différentes de celles de la maladie de la population évaluée par l'INESSS et sur laquelle l'INESSS s'est appuyé pour formuler ses recommandations.
• La demande concerne un médicament qui serait utilisé dans une séquence de traitement différente par rapport à celle recommandée par l'INESSS ou en remplacement du traitement préconisé par l'INESSS, notamment en raison d'une allergie d'une contre-indication.

En ce qui concerne le premier et deuxième élément, le professionnel habilité à prescrire devra en outre démontrer sur la base de données valides qu'en raison des caractéristiques différentes du patient ou de sa maladie, le traitement envisagé est susceptible d'engendrer des bénéfices thérapeutiques nettement supérieurs à ceux mesurés dans la population pour laquelle l'INESSS a rendu un avis.

4.1 Programme de gratuité de médicaments offerts par des fabricants 

Lorsqu'un programme de gratuité offert par un fabricant permet l'accès sans frais à un médicament qui n'est pas inscrit à la Liste des médicaments-Établissements, ou qui est prescrit pour d'autres indications que celles inscrites à cette liste, le professionnel habilité à prescrire doit formuler une demande de NMP ou de TE auprès du comité de pharmacologie en vertu des articles 396 à 400 de la LGSSSS.

Le comité de pharmacologie peut considérer la gratuité du médicament comme un élément favorable à l'acceptation de la demande à la suite de son analyse selon les critères standards. Le comité de pharmacologie doit s'assurer de la prise en charge par le programme de gratuité du fabricant pour une durée correspondant au besoin de traitement de l'usager. Si le programme de gratuité du fabricant prend fin, l'évaluation des dossiers par le comité de pharmacologie devra prendre en compte cette nouvelle situation.

4.2 Formulaire standardisé complet et responsabilités du professionnel habilité à prescrire 

Dans un esprit de collaboration interprofessionnelle et d'une prise de décision concertée, le professionnel habilité à prescrire doit d'abord discuter du contenu de sa demande avec l'équipe traitante. Il doit aussi s'assurer d'obtenir le consentement libre et éclairer de l'usager ou de son représentant quant au recours éventuel au médicament de NMP ou au TE.

L'utilisation d'un formulaire standardisé pour étayer toute demande de NMP ou de TE du professionnel habilité à prescrire est nécessaire au sein de chaque établissement. Une copie de ce formulaire ainsi que la réponse du comité de pharmacologie et les motifs justifiant cette réponse doivent être consignés au dossier du patient.

Le professionnel habilité à prescrire doit s'assurer que sa demande est complète et répond aux exigences de la présente directive ministérielle avant de la transmettre au comité de pharmacologie.

4.3 Usager provenant d'un autre établissement  

Toute demande doit être traitée par le comité de pharmacologie de l'établissement qui fournit le médicament. Ainsi, un professionnel habilité qui désire prescrire un médicament pour des motifs de NMP ou TE pour un usager d'un autre établissement, doit aviser le professionnel traitant et l'établissement où le médicament sera fourni.

À cet effet, les pharmaciens responsables de l'accès dans les établissements doivent être mis à contribution afin d'établir les liens requis entre les établissements. Par la suite, tout en considérant l'avis du professionnel habilité à prescrire initial, il appartient au professionnel traitant de faire une demande s'il le juge approprié, auprès du comité de pharmacologie de son établissement.

4.4 Exclusion temporaire

Aux fins de la conclusion d'une entente d'inscription, le ministre peut donner un avis d'exclusion temporaire des garanties du Régime général d'assurance médicaments (RGAM) ou de l'application de l'article 396 de la LGSSSS pour un médicament donné. Ces avis sont publiés sur le site de la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ). Durant cette période d'exclusion, l'établissement ne peut fournir ce médicament. Certaines exceptions pour lesquelles cette exclusion ne s'applique pas sont prévue à l'article 60.0.2 de la Loi sur l'assurance médicaments (RLRQ, chapitre A-29.01)) et à l'article 7 de la Liste des médicaments du RGAM.

4.5 Utilisation d'un médicament de NMP ou TE dans une situation d'urgence 

En cas d'urgence, un professionnel habilité à prescrire peut utiliser un médicament qui peut être fourni dans les conditions prévues à l'article 396 avant d'avoir obtenu l'autorisation écrite prévue à l'article 397. Le professionnel doit alors, le plus tôt possible, en informer le comité de pharmacologie et motiver devant lui, en présentant le formulaire standardisé, à la fois l'urgence d'utiliser le médicament et sa décision de l'utiliser et cela notamment à l'aide des données scientifiques auxquelles il se réfère et de toute autre considération pouvant justifier une telle demande. Le comité peut alors ordonner l'arrêt de l'utilisation du médicament ou son maintien en déterminant des conditions, au besoin. 

4.6 Suivi du traitement

Le professionnel ayant effectué la demande de NMP ou de TE, en collaboration avec l'équipe traitante, doit assurer la documentation écrite, au dossier de l'usager, du plan de surveillance clinique de l'efficacité et de l'innocuité énoncé dans la demande. Il doit réévaluer la pertinence du traitement selon les résultats cliniques observés ainsi que l'évolution des options thérapeutiques disponibles à la Liste de médicaments-Établissements.

5. Poursuite du traitement en externe

S'il y a nécessité de poursuivre le traitement en externe lorsque l'usager quitte l'établissement, le professionnel ayant prescrit le médicament NMP ou le TE devra s'assurer de prescrire le médicament en externe et, au besoin, de remplir les demandes d'autorisation nécessaires en répondant aux exigences de la RAMQ (régime public)  ou de l'assureur privé du patient.

5.1 Traitement amorcé durant le séjour en établissement de santé  

Il a été déterminé que l'usager en cours de traitement avec un médicament de NMP ou TE fourni par un établissement de santé en vertu des conditions mentionnées dans cette directive ministérielle respecte automatiquement les critères de couverture de la mesure du patient d'exception, sauf s'il s'agit d'une demande visant un médicament exclu en vertu du point 6 de la Liste des médicaments du RGAM. Dans ce dernier cas, la demande sera refusée par la RAMQ et l'établissement demeurera responsable de la continuité de l'accès et du coût du traitement, si l'établissement a initialement autorisé la demande en NMP ou TE. Aussi, dans tous les cas où il est question d'un médicament autorisé par le PAS, l'établissement demeure responsable à l'extérieur de l'établissement de l'accès et du coût du traitement requis par le patient.

Le professionnel habilité à prescrire doit alors, dans sa demande d'autorisation:

• Spécifier que le traitement médicamenteux a été amorcé en établissement de santé
• Décrire les effets bénéfiques attendus et mesurables visés par le recours au médicament faisant l'objet de la demande d'autorisation
• Joindre la décision écrite du comité de pharmacologie à la demande d'autorisation

Voir Annexe 4 - Mesures du patient d'exception - Procédure pour la poursuite d'un traitement en externe pour l'usager couvert par le régime public d'assurance médicaments.  

Lors de renouvellement, l'autorisation ne sera émise par la RAMQ que si les effets bénéfiques attendus et décrits dans la demande initiale se sont avérés.

5.2 Traitement non amorcé durant le séjour en établissement de santé

Lorsqu'un tel traitement n'est pas amorcé durant le séjour hospitalier, les exigences de la mesure du patient d'exception décrite au point 6 de la Liste des médicaments du RGAM s'appliquent.